转化医学：美国医改核心动力

美国医疗体制改革所面临的巨大挑战是否削减开支？  

美国政府社会医疗保障中心（CMS）秘书长唐纳德·贝维克（DonaldBerwick）表示，这种说法是一个明显错误的方向，正确方向应是在改善医护人员工作条件的同时，尽快将新的医学研究成果转化并运用在临床实践中。  

4月底，第二届美国临床和转化科学年会在华盛顿举行。在与美国国立卫生研究院（NIH）院长弗兰西斯·柯林斯（FrancisS.Collins）和美国食品药品管理局（FDA）局长玛格丽特·汉伯格（MargaretHamburg）等美国医学界领军人物，以及美国科学院、医学院院士等专家交流关于转化医学这一新兴交叉科学领域政策时，贝维克做出以上表态。  

美国医改核心动力  

从社会与纳税人的角度，贝维克指出了转化科学与医疗健康的密切关联和必要性。贝维克强调，转化研究是社会医疗服务体制改革的核心动力之一，“除非我们的医学研究成果能够转化并运用到临床实践，否则很难想象短期内会有更好、更完善的医疗服务出现”。  

据统计，目前美国医院内1/3的损伤或继发性疾病是由于医疗过程不当或不完善而造成的。因此，迫切需求循证实践和更有效地转化研究成果。  

有人曾提出，美国医疗体制改革所面临的巨大挑战是削减开支问题，贝维克对此并不认同，他认为应该在改善医护人员工作条件的同时，尽快将新的医学研究成果转化并运用于临床实践中。  

多年来，美国政府社会医疗保障中心致力于改善医疗卫生服务。目前，CMS约有45万名注册医务工作者，他们同样关注和希望参与到转化科学发展中来，包括建立医疗服务创新中心、建立更好的医疗服务和护理路径流程、确立高质量的医疗服务机制、以个性化和循证医学推进药物的临床应用，最后，通过改善美国人的饮食习惯和营养状况，从而建立更健康的社会。  

医学研究的未来  

在此次年会上，NIH院长柯林斯表示，NIH将不遗余力地加快改革NIH基金支持和创立转化科学项目，推进转化研究进程。作为全球最大的医学研究机构的领军人物，柯林斯认为“转化科学是医学研究的未来”。目前，NIH每年投入200多亿美元（占NIH年度预算的52%）用于基础研究，约130亿美元（占NIH年度预算的35%）资助应用和临床研究；而规划中的国家促进转化科学中心，将作为NIH指导转化科学发展的机构，每年投入7亿美元支持临床和转化项目，并承诺资助美国各大学建立不同类型的转化医学研究中心。  

在阐述NIH关于转化研究的使命与展望时，柯林斯提出4个核心领域与目标。一是通过高科技应用加快创新，发现新药化合物、新诊疗方法、新疾病种类等，推广NIH转化研究的方法和经验。二是通过与FDA的合作，建立政策法规学科；研究疾病相关基因标记物，利用基因标记物认知未知疾病，并对已知疾病开展更好、更精准的诊疗。三是加强循证实践，培养医务工作者在医疗服务中解决问题的能力；开展比较医学研究，从疗效决定解决医学问题的流程是否合理；通过建立强大的医学研究与医疗服务信息库，共享非竞争性研究信息和疾病资源。

四是培养新一代转化医学研究人员，提倡新思路和新想法，拓展人力资源培养与合作；并与拉斯克基金会合作（该基金医学奖被誉为诺贝尔生理学或医学奖项的风向标），建立拉斯克－NIH临床研究学者培养项目，确保美国在临床和转化医学领域新一代领军人物的成长。  

NIH目前正在筹划建立美国国家促进转化科学中心（NationalCenterForAdvancingTranslationalSciences，NCAT），柯林斯强调：“这个中心将在最大程度上推广应用转化科学理念，尝试对各种已知或未知疾病应用新的诊断和治疗方案。中心将利用现有的可研究资源，更广泛地开展临床科研协作，培养新一代的临床和转化医学科学家。”  

FDA欲借合作“吸金”  

近年来，美国在新药申请数量上逐年递减，同时，每年批准的新药产品也相应递减。“这是对美国在医药科技领域是否继续保持国际领先地位的挑战。”美国FDA局长汉伯格称，在新药和其他医疗产品审评和批准的过程中，FDA将倾向于促进转化研究合作。汉伯格介绍说，FDA的使命是监管药物与医疗产品的安全性与有效性，为此，FDA需要培养更多更好的审评和监管人员，也需要探讨新的审评模式和方法，而转化医学领域将是最活跃与积极合作的新技术平台。  

同时，汉伯格坦言，FDA也面临着资金短缺问题，研究经费不足将导致FDA自身研究水平与审评能力下降，包括临床试验审核，基础研究和产品信息管理等。为此，汉伯格表示，FDA正在筹备成立政策法规研究中心来支持与NIH合作的政策法规科学项目，以在转化科学领域寻求更广泛的合作与资金支持。  

据汉伯格介绍，FDA政策法规研究中心将重点研究和关注以下领域：  

1.疾病基因标记物的确认与意义，评审和判断个性化医疗的科学依据。将基因标记物与个性化治疗和安全性相结合，将成为转化科学研究的核心之一。已开展的工作包括：建立生物标记物基金会和合作联盟，设计新的临床试验模式和临床试验方案等；  

2.药物毒理研究，安全性与有效性的平衡，器官脏器的特殊毒理性机制，动物模型研究。开展上述研究，让科学家和医生能客观地了解药物作用和可能的失败或无效的原因；  

3.建立药物与生物制品信息数据库，提供有效的数据库管理以及更公开和透明的信息检索；  

4.资源和信息工具。FDA将为科研人员和企业机构提供优质服务及大量公开审评信息，有助于临床和转化科学研究的积极开展。