在中国，一场革命性的变革正在医药行业悄然进行。过去十年间，随着创新药物的快速发展，中国已成为全球医药创新的一个重要力量，由中国药企发起的临床试验已经从全球占比3%，提升到28%，位居全球第二，仅次于美国药企发起的临床试验数量。然而，在创新药“出海”潮中，我们依旧面临着不同国家的标准治疗不同，对于不同国家研究中心表现不了解，选择研究中心决策等等困难。那么，我国本土药企如何以有竞争力的创新药物叩开海外市场的大门，在国际舞台上取得一席之地？人工智能（AI）可以助一臂之力。

AI时代开启，数据指导决策

在全球医药领域，新药的开发常常是一场与时间的赛跑。特别是对于要“出海”的中国药企来说，突破国内市场的边界，将创新药推向国际舞台，这一挑战充满了不确定性和复杂性。随着精准医疗的兴起，高度依靠经验的传统临床试验设计和中心选择方式已显不足。

从研究设计来讲，选择海外上市的赛道与国内大相径庭。例如，同样的适应症，标准治疗方案在中国可能采用化疗，而在美国、欧洲则可能已经是靶向治疗。因此，我国药企亟需在临床试验前充分了解未来治疗方案的疗效、安全性和候选药物的竞争力。以往，医学部门常依据已发表文献判断，但探索以往研究没有覆盖的那些特定人群仍具挑战性。

不过，在这场赛跑中，AI技术正成为一把利剑。虽然人类需花数年筛选数据，但算法仅需几秒。然而，真正的力量在于人类专业知识与算法相结合，挖掘历史试验数据，提高研发人员对于疾病理解，优化临床试验设计，以更快速度开发更有效的治疗方案。AI的介入，使得从试验设计到患者入组的各个环节都更加高效和精准，极大地缩短了药物从实验室到市场的时间。这不仅将加快创新药的国际化进程，更将为患者带来新的希望。

依托3万+项试验、33000个研究中心和超过1000万患者积累的历史临床数据库及基于130多种适应症的入组预测模型，Medidata AI正在为优化试验方案设计、提升试验效果预测及试验洞察提供更多可能。

提高患者多样性，惠及更广泛的患者

由于药物在不同人群中的反应可能不同，理想情况下，临床试验的受试者应尽可能多地代表将使用该疗法的人群。

以FDA为例，美国作为一个多元种族的移民国家，FDA对临床试验中的人种比例和多样性提出了严格的监管要求。历史数据显示，73%的临床试验参与者为白人，这暴露了缺乏人群多样性的问题，这将直接影响药物上市后的效果与安全性。因此，监管机构对患者多样性的要求越来越复杂。加上临床研究设计的复杂性大幅提升，这进一步增加了招募合适患者的难度。在美国，尽管其人口只占全球4.25%，但承载了全球约35%的临床试验患者。在患者数量稳定的情况下，对受试者的要求却日益细化，使得招募更加困难。

面对这些需求和挑战，Medidata AI为众多药企提供了帮助，包括我国本土药企。例如，一家知名中国药企在美国为特定适应症定位合适的研究中心。申办方已知的研究中心大约有150家，通过第三方推荐，增加了大约165家。去年初，Medidata AI为其识别出938家研究中心，其中包括之前第三方推荐的所有165家，从而顺利推进了项目进行。这在一定程度上证实了Medidata AI推荐的准确性。

值得一提的是，Medidata也仍在持续探索AI应用的潜能。2022年，Medidata AI已成功助力临床研究人员评估嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)癌症治疗的风险。Medidata AI还曾与慈善组织Every Cure合作，为一名患有特发性多中心卡斯尔曼病（iMCD）的男子研发药物。这是一种危及生命的罕见病。通过在蛋白质组数据上应用AI算法，Medidata AI能够识别出特定的iMCD患者亚组，他们对现有药物有反应。幸运的是，该患者恰好属于这些亚组之一。通过这种AI引导的发现，这名已经穷尽了所有已知疗法并准备接受临终关怀的患者——最终成功地寻找到了拯救并延续生命的机会。

AI应用：临床试验的下一代前沿技术

可以看到，无论是在临床前阶段，还是在商业化阶段，据估计，目前已有超过400家公司使用人工智能开发药物，并且已达到3520亿元的市场，使人工智能技术在主流生命科学的应用更加稳固。

不过，将人工智能融入临床试验并非没有挑战，毕竟生命科学行业第一要务是合规，保持谨慎有其合理性，但在药物开发生命周期中整合AI的潜在好处却极其令人期待。AI的应用可以加速药物发现的速度、提高试验的精确度，并最终改善患者的治疗效果。我们必须平衡传统的风险规避态度与追求创新的勇气，因为只有这样，才能真正释放AI在临床试验中的巨大潜力。

另外一方面，不得不提今年大热的生成式AI。生成式AI根据其训练数据产生新内容，与传统AI的自动化分析和基于历史数据的预测不同。在医药行业的使用，生成式AI的潜在影响也在被不断挖掘。据麦肯锡全球研究所估计（https://www.mckinsey.com/industries/life-sciences/our-insights/generative-ai-in-the-pharmaceutical-industry-moving-from-hype-to-reality），生成式AI技术通过加速药物开发，每年可为制药和医疗产品行业创造600亿至1100亿美元的经济价值。

生成式人工智能根据训练数据生成新内容。其中另一极具影响力的应用是使用合成数据，这是由算法创建的高保真数据，既保护了患者隐私，又保持了数据安全，同时保留了临床试验数据集的完整性。

目前，生成式AI更多的应用将首先发生在新药的早期发现阶段，在临床试验等高度监管领域仍需要更多的优化和专家参与，以确保准确性。

政策利好，加持数字化机遇

近年来我国AI药物研发领域政策利好不断，已有多项基础性、支持性政策发布，今年两会《政府工作报告》提出，“大力推进现代化产业体系建设，加快发展新质生产力。开展“人工智能+”行动。”今年政府工作报告首次提及“人工智能+”，表明加快创新药产业发展、开展“AI+医疗”成为2024年医疗卫生领域重要发展方向，为创新药研发的数字化进程按下加速键。

2023年，多款创新药成功闯关欧美，对外授权合作再创新高。在国家鼓励加快发展医药领域新质生产力的档口，如何借力创新科技助力创新药企抓住“出海”机遇，打通“出海”要塞，是重中之重。临床试验实践已证明，AI技术正在赋予临床试验全新的力量和可能性，不仅极大提升了试验的效率和质量，也为中国创新药的“出海”提供了强有力的支持，助力试验降本增效。

时代的大幕已然拉开，中国创新药企出海之路或将越走越宽。

本文作者：达索系统大中华区战略咨询及解决方案业务部高级经理燕晓明