近年来中国药企飞速成长，药品创新成果不断涌现，比如CAR-T疗法在中国发展迅速。目前中国的CAR-T试验数量是世界上最多的，CAR-T也被认为是国内企业最有希望与全球研发同步的领域之一。

“中国正积极抓住数字化机遇，推动药品研发领域的发展。”达索系统Medidata Acorn AI产品和生态系统高级副总裁Arnaub Chatterjee先生接受采访时提到，近年来，中国医疗数据采集能力不断提高，医疗数据总量增速迅猛，中国药物研发进程有望加速。“Acorn AI在中国市场大有可为，可以为本土、全球的药企以及CRO在探索创新药物的过程中提供助力。”他说。

以数据为基础创新CAR-T疗法实现突破

药品研发只有建立在精确的数据、精准的研究、合格的受试者和准确的同行评价试验的基础上，才能确保长久的进步。

以数据为基础的药品研发资源和试验方法能够提供越来越多的大型生物实验数据集，赋予生物技术企业以明显的优势——为药品研发行业提供大数据解读，通过更好的早期决策缩短项目交付时间，减少受试者脱落。与此同时，AI正加速新药的研发，并提高对药物亲和反应预测的准确性等。因此，医疗数据采集能力的提高和数据量的激增有助于加快中国药品研发行业的发展。在确保患者安全的前提下，如何更好地运用数据提高药物研发质量，成为当下众多药物研发机构普遍关心的问题。

以CAR-T疗法研究为例，国内外众多科研机构都在积极开展以数据为基础的药品研发。嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一，但它也可能伴随着严重的副作用如细胞因子释放综合症（CRS）。克利夫兰诊所的Michael Kattan博士团队与Medidata Acorn AI联手，利用大数据建模技术，尝试找到用于预测患者发生严重CRS几率的生物标志物。该研究由Medidata CAR-T和T细胞疗法数据库提供支持。

今年，Medidata在全球最大的临床肿瘤学会议ASCO上发表了该项研究成果。他们研究了542名参加各种自体抗CD19 CAR-T细胞疗法试验患者的纵向数据，并在试验期间的多个时间点定时收集生物标记物的数据。通过定时跟踪生物标记物数据，不仅确保研究结果具有可操作性还能指导采用CAR-T疗法的医生识别CRS的早期症状，并在其危及生命前进行干预。

研究分析表明，造血功能的延迟恢复是重度CRS表型的一个典型临床特征。Arnaub Chatterjee介绍说，“我们的研究为进一步深入研究CRS预测因素铺平了道路。其中包括根据患者的基线特征（如肿瘤负担、ECOG评分、人口统计学参数和病史）来识别高危患者，以及建立CAR-T和T细胞疗法的剂量与CRS发病率和严重程度之间的相关性。”这些突破性的结果表明，建立常用生物标志物之间的联系可以让医生更好地监测患者，通过定期监测常见实验室标志物的新型风险评估和缓解策略（REMS），医生可以及早诊断CRS的风险并尽早进行诊治。

“中国逐渐成为免疫肿瘤学和CAR-T等领域创新的高地，这些领域正是Acorn AI的优势领域。”Arnaub Chatterjee说，“我们相信，中国将成为药品研发和创新领域的领军者。Acorn AI非常乐意成为中国企业的合作伙伴，助力他们更快地将创新药物推向市场。”

支撑药物研发，Medidata有这些办法...

CAR-T疗法的研究正是现代药品研发和临床试验的一个缩影，科学运用数据资源能够让药品研发和临床试验事半功倍。在这一领域，Medidata已经积累了丰富的经验。

随着试验逐步走向复杂化和精准化，申办方需要利用多种数据源提升监管部门认可的机率，同时避免方案修改甚至是临床搁置带来的巨额成本开支。“凭借历史临床试验数据库和先进的人工智能工具，我们已协助部分申办方解决了这些痛点。”Arnaub Chatterjee介绍。例如，Medidata正在协助某生物科技公司证明其在中国进行的试验对美国和欧洲的患者具有普遍适用性。Medidata的全球数据库包含来自中国、美国和欧洲的患者数据，Medidata正通过分析证明，在中国接受肺癌标准化治疗的患者与在欧洲和美国接受同类型治疗的患者其治疗结果具有一致性。

受试者招募一直是临床试验行业的一大痛点，目前80%的试验无法在目标时间完成入组，55%的试验因受试者人数过少而终止，申办方需要依托可靠的数据和准确的预测重新制定试验中心的选择策略和基础决策。Medidata已经协助多家药企优化临床管理，提高入组速度。例如，与一家排名前20的生物制药公司合作，保障了其在肿瘤学方面的关键试验。凭借临床数据和AI模型，Medidata识别出一批正在招募受试者参加类似竞争性试验但表现欠佳的试验中心，通过针对性的干预措施可以提高此类试验中心的受试者招募能力。通过努力，Medidata最终将该试验提速了6个月以上。

Medidata：全力支撑中国药品创新市场腾飞

“近年来，我们见证了中国药企的飞速成长以及日益涌现的药品创新。”Arnaub Chatterjee介绍说，Informa Pharma Intelligence的数据显示，中国药品研发量占全球的20.8%，位居世界第二。随着数字技术的应用趋于广泛，中国的医疗行业正在加快技术迭代，希望通过更好的临床创新和精准医疗为患者提供更优质的服务。

中国政府全力支持数字化工具在临床试验中的应用，积极推动治疗结果智能化，赋能药物创新发展。目前，中国已出台多项政策鼓励临床试验数字化，特别是远程智能临床试验。由CDE国家药品监督管理局药品审评中心下发的两项项建议中均强调了ePRO(electric-Patient Reported Outcome，电子化患者报告结果）在数据采集方面所体现出的高效性、实时性、灵活性、合规性、安全性和其在患者隐私保护等方面所具备的显著优势。

通过统一的平台，Medidata正在运用云端技术推动临床研究数字化转型，实现更高效的临床试验、创造更优质的疗法，为大众带来健康。Arnaub Chatterjee表示，“我们很荣幸能与中国的医疗行业一起成长，携手合作，一起挑战不可能。”