在临床试验领域，不管是系统提供商、数据核查人员或者是统计人员，目标只有一个：就是通过不同的环节、工具、方法不断地提高临床试验的数据质量，因此，很多临床试验单位都在借助各类数字化系统帮助提升临床试验效率和质量。

1999年，随着SaaS(Software-as-a-Service，软件即服务)技术解决方案的成形，现任Medidata全球总裁 Glen de Vries与现任Medidata全球CEO Tarek Sherif在当时一拍即合，成立了一家专注于推进临床-试验发展的公司——Medidata。在2017年，全球排名前15的药物均在Medidata的技术平台上研发完成。如今，Medidata的数据平台上进行了超过1.7万项临床试验，这意味着全球超过半数的生命科学行业研究来自Medidata。

基于对全球临床试验发展趋势观察和丰富的临床试验系统服务经验，Medidata亚太区(日本除外)客户服务副总裁 陈志扬博士、Medidata Solutions全球合规与策略高级首席顾问Philip Coran向HC3i分享了临床试验的数字化转型挑战和机遇。

数字化转型之痛：系统会“打架”，数据会“说谎”

随着临床试验的要求越来越严格，项目设计也越发复杂。临床试验中会用到很多系统，有很多不同的数据来源和数据格式。但是，对于研究单位来说，并不是系统越多就越能带来更多的帮助，更重要的是如何合理地运用这些系统。

这是很多大企业现在所面临的困境，陈志扬博士告诉记者，系统众多但流程没有跟上，或者是人员职责没跟上，导致系统投入后不仅没有起到促进作用，反而可能“拖后腿”。很多人觉得这是其他团队或是某个系统提供商的责任，经常会出现“三不管”的地带;或者大家都在管，但标准、要求、流程都不一样，这会造成很多重复工作，甚至可能会造成一些项目的延迟，或是导致一些不必要的麻烦，例如被研究机构质疑，这反而增加了大家的工作量。

除了协同有可能带来的效率问题外，数字化时代的一个错误或将直接影响最终结果。

比如，很多研究机构犯的错误是带有倾向性。以对某个方案的理解为例，有可能是科室主任或CRA统一给每个人做培训，如果这个培训的准确度或者对某一个指标的理解不准确的话，整个site(研究中心)所有医生的理解都会不准确，所以这样的错误是由于倾向性造成的。某些关键数据被误录或者是出现错误数据的话，这对整个项目的疗效、安全性评价的影响将会非常重大。当前数据管理流程没办法做的一些工作，包括对终点的评估或者是对方案的理解，这可能在当前的数据流程、数据核查流程中没办法发现。由不同受试者、不同研究者、不同研究机构对方案理解不一样而带来的偏移，是很难通过当前流程核查出来的。

此外，有些研究机构或者是医生本身在获取数据时不够认真全面，比如说呼吸频率，统一就写一个18，或者身高或体重总是每一次填之前的数据。这本身不算错误数据，可是如果通过其他更全面的分析工具，是可以找到类似这种不合理的数据的。

一、如何构建临床试验动态系统?实时分析，实时反馈数据质量

全新的数据管理流程可以在项目开始就把预控的条件都设定进去，把预定条件提前加上去，例如设定数据范围。基于IQRM(Integrated Quality Risk Management)的流程构建综合的质量评估和风险管控体系，借助CSA(Centralized Statistical Analytics)中心化统计分析可以实时在线分析目前数据库中所有的数据，并且告诉你当前数据的质量如何，有哪些问题，可以给用户预见性的结论。

基于全新的数据管理流程，统计人员可以在更早期参与到临床试验中来。传统的模式中，统计人员都是要等数据库全部清理结束锁定了之后再介入进来做统计分析报告，发现问题再去改。这样会存在明显的滞后，当发现问题再去改，经常就已经过了时效性。像血象或是某一些指标有明显异常，可不知道这个异常是由试验药物导致的，还是因为换了一批试剂，或者因为当时设备测试不稳定。这种很明显的时效性的指标，如果后续再去检查则已没有太多实际价值或意义了。

“最终，我们会生成一套可操作的风险评估，”陈志扬告诉记者，“可以直接告诉做临床运营的团队如何改善运营模式，如何提高数据质量，最终会生成commucation pathway(跨团队沟通机制)，给临床运营团队提出可操作性的建议。”

二、如何满足客户的新要求?引入AI，让临床试验离成功更近一步

Medidata拥有全球最大的临床试验的数据库，这在其他的竞争对手和同行中是不可比拟的。今年Medidata已经成立了20年了，完成或者正在做的项目的数量已经到了万的数量级(超过1.7万)，受试者的数量已经达到了百万的数量级。丰富的客户服务经验，让Medidata不断思考影响临床试验成败的决定因素，“风险性、预见性、效率是决定临床试验能否早一步获得成功的关键。”陈志扬说，在庞大的数据库和分析平台基础上，引入AI能够让临床试验更加可控，并且效率更高。

第一，AI让临床试验风险得以管控。引入AI可以提前地预测到这个项目的数据质量如何，以及可能存在的问题。风险管控是AI非常热门的一个领域，在金融界风险管控也是发展得很好。

第二，给临床试验的从业者带来预见性信息，即：不需要等到这个项目全部结束，通过AI在线实时计算就能在足够数据量的基础上给出一个比较肯定的答复，这正是Medidata目前在做的。

第三，对既往的标准化数据可以提供类似的行业基线参考。比如：这些患者的平均入组时间，别人做这个适应症从第一个患者到最后一个患者入组大概需要3个月，我的项目不知道什么原因就拖到了6个月、9个月一直没有入组完，这就可以让企业的决策者反思，到底是流程、培训的问题还是信息的问题。

三、如何改善受试者体验?移动医疗提升友好度，但没必要全上

对于临床试验人员来说，最担心做临床试验时，很多患者入组后在一定的时间点会退出。他们退出的原因有很多，大部分是因为他们参与受试随访、化验而影响了既定的生活和工作。但是，用了移动技术平台之后，可以通过技术手段主动采集患者数据，无需患者自己上报数据，从而解决了患者的顾虑以及负担。

“我们做的是以患者为中心的电子知情同意的签署。”Philip Coran告诉记者，大家知道做临床试验第一步就是让患者入组，他是需要签知情同意的，我们会给他一个多媒体的平台，让他去了解这些问题。如果有任何的问题，我们有20页纸的细节信息给到他，他可以阅读临床相关的所有的环节、信息，从临床试验的开始到中间有什么副作用都会在这20页纸当中呈现出来。大部分的患者看完这些信息之后需要一定的时间去消化，之后去提出一定的问题。我们是践行以患者为中心的理念，现场会有研究相关的医生或员工，针对患者的顾虑进行解答，解答完之后再让他签署。这样一个电子知情同意的流程，使用移动多媒体技术对患者来说是非常有帮助的、非常方便的。

如今，在有些医疗场景下移动技术已经使用地相当广泛了，比如说糖尿病患者可以把可穿戴式血糖监控仪戴在胳膊或者后背上，实时检测血糖水平的变化。当然，针对临床试验来说，对数据采集、数据质量都有非常严格的要求。

临床试验管理需要确保其移动设备能保证每一步的数据完整性。这种方法论就是移动设备的可验证性。Medidata有相应的设备可以对数据进行验证和确认。

这些要求对于认证过的医疗设备是相对容易的，因为它们习惯于提供这样合规的数据。但并非所有的移动数据都是由医疗设备采集的。因此，临床试验的申办方需要明白这些设备是如何运作，进而对数据进行相应的管理。比如说数据发出去在触及到他们的系统中之后，下一步是如何呈现的，相关的验证工作是不是已经做了。

“做临床试验所有的数据应该是有意义的，跟临床试验是相关的才有意义。”Philip Coran强调，数据有很多的选择，但如果做临床试验，采集的数据跟临床试验不相关那就得不偿失，没有意义。

总结：科技大有可为，谁能驾驭它?

随着科技的不断渗透，我们身边充斥着越来越多的数据。如何利用数据来改善医疗行业，而不仅仅是以数据的形式存在，需要更加科学理性的判断。从移动技术、云计算到AI，新技术能够将数据转换为洞察，对佐证流程、优化医疗起到很大作用。

要想驾驭数据，需要更加庞大的知识体系和更加理性的判断。