最近关于FDA的故事多了点儿，但都是干货新鲜事儿，是正向积极的发展。各位内行看门道儿，外行就看看热闹吧。

近年来，无论经典临床试验或真实环境下的临床研究，伴随的新生事物是数据科学(Data Science)，且进入了临床研究核心领域。最重要的是得到了FDA的认可和积极推动。FDA认为“数据科学是认知临床试验结果的最佳和唯一捷径”。

以癌症临床研究为例，全美数个肿瘤研究机构正在积极配合FDA开发计算机人工智能数据辅助工具，旨在帮助研究人员解读试验数据，包括数据分析辅助工具等，旨在加快对试验结果的精准分析。原来对试验数据分析过于粗糙，让许多有潜力的创新药折戟沉沙于临床试验征途上。

FDA也与政府资助的科研机构合作，修订数据规范要求，包括提交给FDA审评资料中的数据集和原始信息等相关规定(值得关注)。

最近一次学术交流会议上，FDA肿瘤药审评主管负责人Dr. Sean Khozin进一步诠释了FDA的想法，值得国内药物临床试验专家关注和药企领军人物深思。以下是他的交流内容，与各位分享。

FDA为什么感兴趣计算机模型临床试验？

仍以抗癌药临床试验为例，若采用计算机模型和模拟技术，不是传统的患者受试者参加药物临床试验或临床前动物模型实验，同样可以收集相关数据，建立试验性药品验证数据集群，进一步规划预测性临床试验模型。

业内专家熟知，设计预测临床试验模型需要大量数据集和不同信息来源，很难由某一家机构或药企独立完成。现在的抗癌药临床试验是处于分散且孤立的数据信息集，彼此无法借鉴和分享。

建立临床试验模型的目的就是打破传统临床试验数据过于单薄和缺憾。在更大的试验模型下完成药物临床验证，以便做出正确决策和完成以循证数据为核心的新药疗效评估。

FDA 为数据科学领域提出了哪些建议和指导？

从FDA角度看，已经拥有价值连城的数据信息，占据了药物研发前沿和有利地位；甚至知道哪些不切实际，哪些务实可信。

现在需要建立更好的协作和数据透明分享机制。这是FDA看到的发展远景，以及数据科学的核心价值。只有如此，才能实现提高公共卫生和医疗服务水平的目标。

FDA从药品审评流程中收集了大量临床试验数据，包括原始数据信息。FDA应用这些数据做预测分析和荟萃分析。这些分析结果告知我们如何做决策，如何和研发机构或药企进行交流，共同完善临床试验设计方案。

事实上，药企或研发机构通常也会从FDA那里获得指导建议，如何修改临床试验设计等。FDA掌握大量可用于预测试验模型的数据——应用数据科学不仅可以告知FDA，也应当分享给其他药企和研发人员，建议他们更好地设计临床试验方案，达到验证药物安全和有效性的目的。

除了临床试验数据，FDA也关注电子健康档案（EHR）数据，真实世界数据等。FDA也接受移动远程监测设备或互联网平台采集的数据。只要能展示患者内在的各种特质和外在环境变化因素等数据信息，都是有意义和有价值的。

美国国家癌症研究中心是率先应用远程监测设备收集癌症患者真实世界数据信息的。这些创新实践和收集的数据是十分有意义。

FDA认为在分享数据信息基础上，建立各种试验案例和数据集合。其他研发机构或药企可借鉴复制，避免重蹈覆辙，更加完善设计临床试验项目。总之，目标都是为了提供医疗服务质量。

获益丰厚的数据科学领域如何吸引精英人才？

FDA作为政府监管审评机构，并不需要很多数据科学人才担任公职。FDA可以和企业建立协作模式。FDA需要的是技术应用能力和特殊数据科学开发工具。

美国卫生部所属的研究机构也有合同聘用岗位，包括特殊技术人才和博士后培训项目等。这些都是肿瘤临床监管法规科学的合作平台。

未来一切将进入数字化时代，FDA 如何面对崭新的数字化世界？

借用全球第四次工业革命之学说，未来世界的确是数据化时代。或许传统模式无法适应或扩展其疆土了。但是，并不奇怪，我们所面临和进入的以数据为导向的新世界，并不需要什么新政策或指导原则。一切都是在延续基础上的升级和拓展，并非是颠覆或毁灭！

这就如同人类社会所遵循法律条款一样，已经存在了必要的空间和发挥余地。新药评审依然是根据客观数据事实。

数据形式变化了，目标也会相应修正和改变。因此，FDA监管法规也是自然而然符合客观规律，尊重数据事实。现在如此，将来依然如此。