7月19日，人力资源和社会保障部网站发布36种医保药品谈判结果。两种针对“罕见病”的药品终于进入医保目录，其中包括“倍泰龙”，即重组人干扰素β-1b。

“尽管这次只有两种药品，但这代表医保开始关注罕见病群体了。”长期使用“倍泰龙”的北京患者毛毛对财新记者说。

毛毛今年23岁，是一名多发性硬化症患者。这是一种发生在中枢神经系统的自身免疫疾病，有“死不了的癌症”之称，主要发病年龄在20岁至40岁，是仅次于创伤的中青年人致残原因。“倍泰龙”是目前中国市场上惟一可降低多发性硬化症发作频率的药物。

毛毛给财新记者算了一笔账：以前“倍泰龙”单价约为850元，她需要隔天注射一次药物，每月15次，共计12750元；现在经过医保谈判后，“倍泰龙”单价降至590元。更重要的是，列入医保目录，意味着她能够报销80%的费用，每月仅需自己支付1770元。

根据世界卫生组织定义，罕见病为患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病。针对罕见病的药物，市场极小，药品成本相对较高，药企从收益成本考虑，研发态度也并不积极。

罕见病患者、药企人士及专家多将罕见病药物称为“孤儿药”。在中国，绝大多数“孤儿药”未被纳入医保。

一些患者因为经济负担太重而放弃用药。药企的统计数据显示，此前中国使用“倍泰龙”的患者大约只有1000名；而根据多发性硬化症的流行病学资料保守推算，中国患有这种病的患者应不低于2万人。

2012年，中国人民大学残疾人事业发展研究院与“瓷娃娃”罕见病关爱中心曾启动一项名为“中国罕见病群体生存状况调查”的研究。这项研究显示，罕见病患者一年的治疗花费均值为6.7万元，70%的患者和家庭表示无力承担。就罕见病的医疗费用报销比例而言，只能报销10%以下费用或者全部自己承担的家庭占78%，其中63%的家庭因无法承担而放弃治疗，或者因病致贫、因病返贫。

对药企来说，“孤儿药”若不被纳入医保，意味着市场愈发狭小，且无利可图。一名药企高管在接受财新记者采访时称：“罕见病大约80%以上都是遗传性疾病，很多罕见病用药都只能控制和维持，不能根治病症，所以患者终生都要用药，如果一个国家没有医保覆盖，制药企业是不敢进入的。”

2016年全国“两会”期间，全国政协委员丁洁曾提交三份有关罕见病立法的提案。其中最重要的一份，即呼吁将罕见病用药纳入医保。

“如果不立法，罕见病在医保大盘子里，要么被稀释，要么被无视。”丁洁此前在接受财新记者采访时说，“任何疾病，不管是多见还是罕见，在政策层面，都应得到公平、平等的诊治和对待。这就是对罕见病进行立法的最原始、最基本的出发点。”